Le Centre médical de l’Université de Loma Linda présente une thérapie génique transformatrice contre l’hémophilie
L’établissement adventiste offre une thérapie génétique de pointe qui peut transformer la vie des enfants et des adultes qui souffrent de telles conditions handicapantes.
Le 19 juin 2024 | Loma Linda, Californie, États-Unis | Linda Ha
Le Programme d’hémophilie du Centre médical de l’Université de Loma Linda (LLUH pour Loma Linda University Health) offre maintenant le traitement HEMGENIX, la première thérapie génique approuvée par la FDA contre l’hémophilie B, en plus du « dirloctocogene samoparvovec », une thérapie génique de pointe de deuxième génération contre l’hémophilie A. Cette innovation a le potentiel de transformer la vie d’innombrables patients, enfants et adultes, souffrant de cette condition handicapante.
L’hémophilie est un trouble génétique qui affecte la capacité du sang à coaguler et qui diminue la qualité de vie de ceux qui en souffrent. Elle peut transformer les blessures mineures en énormes risques pour la santé, car elle peut causer des saignements incontrôlables. D’après la Bibliothèque nationale de médecine, on l’appelle souvent la « maladie royale », étant donné sa prévalence parmi les descendants de la reine Victoria (Royaume-Uni), elle qui était porteuse de l’hémophilie, ce trouble génétique qui affecte la capacité du sang à coaguler, occasionnant des saignements excessifs lors des blessures mineures. Le trouble est généralement transmis par le chromosome X, la raison pour laquelle il affecte principalement les hommes, alors que les femmes en sont généralement les porteuses. L’hémophilie peut transformer les blessures mineures en risques importants pour la santé étant donné les saignements incontrôlables qu’elle occasionne.
Le docteur Jain et son patient hémophile, Edgar Larios. [Une photo de l’Université de Loma Linda]
Le traitement HEMGENIX permet dorénavant aux patients de produire leurs propres facteurs de coagulation, qu’ils n’ont pas naturellement. Ce traitement administré qu’une seule fois consiste en une infusion de trois heures qui transmet au foie un gène modifié, permettant la production naturelle de facteurs de coagulation.
« HEMGENIX s’est avéré être un traitement transformateur pour les patients, a dit le docteur Akshat Jain, directeur des Troubles de saignements héréditaires de l’hôpital pour enfants de l’Université de Loma Linda. Il augmente les taux de facteurs de coagulation, les faisant passer de moins de 1 % à environ 30 à 40 %, une amélioration incroyable. Bien que l’intervalle normal commence à 55 %, cette augmentation réduit considérablement la fréquence et la gravité des épisodes de saignement, permettant aux patients de vivre quasi normalement. »
Les patients peuvent marcher, faire du sport et travailler sans la peur constante de se mettre à saigner dangereusement.
Edgar Larios, 18 ans, est un patient hémophile pour qui l’on considère le traitement par thérapie génique. « Ma vie serait complètement transformée, car je n’aurais plus à m’injecter des centaines de fois et je pourrais être plus actif sans craindre constamment l’hémorragie », a-t-il dit.
Le LLUH a structuré son programme de manière à s’assurer que les contraintes financières ne bloquent pas l’accès à ce traitement transformateur, car bien des patients dépendent de Medicare ou de Medicaid.
« L’approche holistique de notre centre comprend les infrastructures complètes et les protocoles de sécurité pour administrer le traitement génique, a expliqué le Dr Jain. Nous sommes l’un des quelques hôpitaux aux États-Unis à offrir ce traitement de pointe et le seul de l’Inland Empire à être organisé pour le faire. »
Pour plus de renseignements sur le programme contre l’hémophilie du Centre médical de l’Université de Loma Linda, voici le lien.
Traduction : Marie-Michèle Robitaille