Une patiente atteinte de drépanocytose guérie grâce à la première greffe de cellules souches réalisée à l’Hôpital pour Enfants de LLU
Valeria Vargas-Olmedo, 11 ans, de Crestline, en Californie, aux États-Unis, a reçu son don de cellules souches de son père. C’était la première greffe de cellules souches réalisée à l’Hôpital pour Enfants de Loma Linda. Photo : Pôle Informations de l’Université de Loma Linda
Des médecins de l’Hôpital pour Enfants de l’Université de Loma Linda ont récemment procédé pour la première fois dans l’institution, à une greffe de cellules souches chez une patiente atteinte de drépanocytose, la guérissant efficacement de cette maladie du sang qui est héréditaire. La réussite de la procédure donne un espoir et ouvre la porte à des soins accessibles aux personnes atteintes de la maladie dans la région proche de l’institution adventiste du septième jour à Loma Linda, en Californie, aux États-Unis, et dans les zones environnantes.
Les médecins de l’Hôpital pour Enfants ont travaillé pendant près d’un an pour mettre en place un programme destiné à aider les patients en hématologie, en particulier ceux atteints d’hémophilie et de drépanocytose.
Akshat Jain, directeur du service d’hématologie et d’oncologie pédiatrique à l’Hôpital pour Enfants, s’est dit satisfait des résultats de la greffe et de ce que cela signifie pour les futurs patients atteints de drépanocytose.
« Nous avons créé un programme efficace pour que les enfants et leurs familles atteints de cette maladie n’aient pas besoin de chercher un traitement ailleurs. Ils ont accès à ce traitement ici même dans la région, » a dit Akshat Jain.
Cette procédure constituait également la première greffe haplo-identique réalisée par l’Hôpital pour Enfants, c’est-à-dire que les cellules souches données – par le père de la patiente – correspondaient à moitié au génome des cellules souches de la patiente et ont été modifiées par l’équipe de transplantation pour remplacer les cellules sanguines malades.
La patiente, Valeria Vargas-Olmedo, âgée de 11 ans, était atteinte de drépanocytose depuis sa naissance. Sa famille a commencé à rechercher un traitement l’année dernière après qu’elle se soit retrouvée invalide, dans l’incapacité de poursuivre ses activités quotidiennes comme aller à l’école, monter dans une voiture ou même marcher. Les médecins ont indiqué qu’elle souffrait de douleur chronique débilitante, de perte osseuse et de nécrose osseuse.
« Elle ne souffre plus de la maladie et peut se réintégrer dans le monde pour faire ce qu’une enfant de 11 ans devrait faire, » a dit Dr Akshat Jain.
La drépanocytose provoque une pénurie de globules rouges et donc une insuffisance en oxygène dans le corps de l’individu. Cela peut entraîner une douleur chronique et d’autres complications graves, telles que des infections, un syndrome thoracique aigu et des accidents vasculaires cérébraux. Sans oxygène, tout organe interne a de fortes chances de mourir.
Dr Jain a déclaré qu’en général on retrouvait la maladie dans des populations comme celles qui vivent autour de l’hôpital, en particulier au sein des populations hispaniques et afro-américaines.
Dr Jain a indiqué que son équipe et lui traitaient environ 250 à 300 patients atteints de drépanocytose dans le cadre du programme global de drépanocytose de l’Hôpital pour Enfants – soit plus de patients que dans certains des plus grands programmes du même type sur la côte ouest américaine.
Clara Olmedo, la mère de Valeria, a déclaré : « Tout d’abord, nous voulons remercier Dieu. Nous souhaitons également remercier Dr Jain et toute son équipe de transplantation. Enfin, merci au père de Valeria – il a fait tout ce qui était en son pouvoir pour lui sauver la vie et lui redonner la santé en devenant donneur. Ma fille est beaucoup plus en mouvement maintenant : elle a commencé à marcher, elle mange et prend du poids, et elle est heureuse. Petit à petit, elle retrouve une vie normale comme auparavant.
La famille Vargas-Olmedo a encouragé d’autres familles qui luttent contre la drépanocytose. « Pour les parents qui reçoivent les nouvelles de cette greffe et qui font face à cette maladie, j’espère qu’ils seront encouragés et qu’ils réaliseront que l’Hôpital pour Enfants est un excellent hôpital, » a déclaré Clara Olmedo. « Il y a beaucoup de bons médecins, des professionnels et d’excellentes infirmières. Je les encourage à poser plus de questions sur cette procédure et sur notre expérience. Ils nous ont énormément aidés et nous leur faisons confiance. »
Ce récit a été initialement publié sur le site d’informationsdu Pôle Santé de l’Université de Loma Linda.
Traduction: Patrick Luciathe